Essais cliniques de médicaments : mise en œuvre du nouveau règlement européen

Mise en œuvre du nouveau règlement européen 536/2014 portant sur les essais cliniques des médicaments à usage humain

Depuis le 31 janvier 2022, le Système d’Information sur les Essais Cliniques (Clinical Trial Information System ou CTIS) est en ligne. Cette mise en ligne effective par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) signe l’entrée en vigueur du nouveau règlement européen (UE) nº 536/2014 portant sur les essais cliniques, adopté en mai 2014, et d’abrogeant la directive européenne (CE) n° 2001/20/CE ainsi que sa transposition dans la loi nationale.

Le CTIS est la pierre angulaire de ce nouveau règlement et a pour objectif de mettre en œuvre la législation de l’Union Européenne (UE) sur les produits pharmaceutiques dans le cadre du règlement relatif aux essais cliniques [(UE) nº 536/2014] en centralisant les informations et les bases de données des essais cliniques dans l’ensemble de l’UE, y compris en Islande, en Norvège et au Lichtenstein. 

Ce règlement 536/2014 vise à :

• faciliter le recrutement des patients et donc l’accès des patients aux traitements ;
• créer un environnement qui soit propice à la conduite d’essais cliniques dans l’UE, afin que cette dernière reste attrayante pour la recherche clinique en offrant les normes de sécurité les plus élevées pour les participants, et
• augmenter la transparence et l’accès aux données issues de ces essais.

Pour ce faire, il harmonise les processus de soumission, d’évaluation et de surveillance des essais cliniques pris en charge par le CTIS et facilite le recrutement des patients. 

Sous l’ancienne directive 2001/20/CE, les promoteurs devaient soumettre des demandes d’essais cliniques distinctes à chaque autorité nationale compétente et aux comités d’éthique de chaque pays en vue d’obtenir l’approbation des autorités réglementaires pour réaliser un essai clinique. 

Depuis la mise en ligne du CTIS, une demande unique d’essai clinique peut être soumis par les promoteurs pour plusieurs pays. 

L’EMA gère le CTIS en collaboration avec les États membres de l’UE et les pays de l’EEE, ainsi qu’avec la Commission européenne (CE). L’évaluation, l’autorisation et la surveillance des essais cliniques relèvent de la responsabilité des États membres de l’UE et des pays de l’EEE.

Période transitoire

Les États membres de l’UE et les pays de l’EEE exercent leurs responsabilités légales d’évaluation et de supervision des essais cliniques en utilisant le CTIS :

• Dès maintenant et depuis le 31/01/2022, les promoteurs d’essais cliniques peuvent choisir de soumettre une demande pour pouvoir commencer un essai clinique à travers le CTIS ou conformément aux dispositions de l’ancienne directive 2001/20/CE (directive abrogée par ce nouveau règlement).
• Dès le 31/01/2023, les promoteurs d’essais cliniques devront soumettre une demande pour pouvoir commencer un essai clinique au moyen du CTIS (donc se conformer au nouveau règlement pour les nouveaux essais, la référence à l’ancienne directive sera impossible). 
• Dès le 31/01/2025, tout essai en cours approuvé en vertu de l’ancienne directive 2001/20/CE relèvera du nouveau règlement 536/2014 et les informations le concernant devront être transférées dans le CTIS (les essais déjà en cours avant l’entrée en vigueur devront eux aussi se conformer au nouveau règlement).

« La transparence » maître mot de ce grand remaniement

Ce nouveau règlement prône la transparence en rendant publique un nombre plus important de documents, dont la plupart, feront partie du dossier technique d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces documents sont par exemple : le protocole de l’essai, l’organisation de l’essai, l’évaluation et la décision sur la conduite de l’essai, le résumé des résultats de l’essai, le résumé vulgarisé, le rapport de l’étude, les inspections, etc… 

Les informations non publiées sont listées dans l’article 81 dudit règlement et concernent :

1. les données personnelles (cf RGPD 45/2001) ;
2. les informations commercialement confidentielles, en particulier le statut d'autorisation de mise sur le marché du médicament, à moins qu'il n'existe un intérêt public supérieur ;
3. les communications confidentielles entre les États membres dans le cadre de la préparation de leur évaluation ; 
4. la supervision des essais cliniques par les États membres. 

En somme, l’entrée en vigueur de ce nouveau règlement via la mise en ligne du CTIS risque d’augmenter le nombre de données qui entreront dans l’état de la technique opposable à la brevetabilité de nouvelles inventions, en particulier concernant les inventions portant sur de nouveaux protocoles ou nouvelles indications thérapeutiques issues d’études cliniques effectuées dans l’Union Européenne. 

Dans le secteur très compétitif des produits pharmaceutiques, il sera donc nécessaire de prendre en compte ce nouveau règlement et d’adapter le cas échéant son timing de dépôt de brevet. 

Nos experts intervenant dans le secteur pharmaceutique se tiennent à votre disposition pour vous conseiller au mieux sur la stratégie de protection de vos médicaments en cours de développement.